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Retrospective Cohort Analysis of the Impact of Puberty on Plexiform Neurofibroma Growth in Patients with Neurofibromatosis Type 1 - 08/09/23

Doi : 10.1016/j.jpeds.2023.113513 
Chelsea Kotch, MD, MSCE 1, 2, , Eva Dombi, MD 3, Amish C. Shah, MD, PhD 1, 2, Katherine Smith, MPH, BSN, RN 1, Symone Brown, MBA, MPH 1, Yimei Li, PhD 4, Brigitte C. Widemann, MD 3, Michael J. Fisher, MD 1, 2
1 Division of Oncology, Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia, PA 
2 Department of Pediatrics, University of Pennsylvania Perelman School of Medicine, Philadelphia, PA 
3 Pediatric Oncology Branch, Center for Cancer Research, National Cancer Institute, Bethesda, MD 
4 Department of Biostatistics, Epidemiology and Informatics, University of Pennsylvania Perelman School of Medicine, Philadelphia, PA 

Reprint requests: Chelsea Kotch MD, MSCE, Division of Oncology, Children's Hospital of Philadelphia, HUB for Clinical Collaboration, 3rd Floor, 3500 Civic Center Blvd, Philadelphia, PA 19104.Division of OncologyChildren's Hospital of PhiladelphiaHUB for Clinical Collaboration3rd Floor3500 Civic Center BlvdPhiladelphiaPA19104

Abstract

Objective

To assess the hypothesis that plexiform neurofibroma (PN) growth rates increase during puberty.

Study design

PN growth rates before and during puberty were compared in a retrospective cohort of children with neurofibromatosis type 1 with puberty defined by Tanner staging. Of 33 potentially eligible patients, 25 had adequate quality magnetic resonance imaging for volumetric analysis and were included in ≥1 anchor cohort. Volumetric analysis was performed for all available imaging studies within the 4 years before and after puberty, and before and after 9- and 11-year-old anchor scans. Linear regression was performed to estimate the slope of change (PN growth rate); growth rates were compared with paired t test or Wilcoxon matched-pairs signed rank test.

Results

There were no significant difference in rates of PN growth in milliliters per month or milliliters per kilogram per month in the prepubertal vs pubertal periods (mean, 1.33 ± 1.67 vs 1.15 ± 1.38 [P = .139] and −0.003 ± 0.015 vs −0.002 ± 0.02 [P = .568]). Percent increases of PN volumes from baseline per month were significantly higher prepubertally (1.8% vs 0.84%; P = .041) and seemed to be related inversely to advancing age.

Conclusions

Puberty and its associated hormonal changes do not seem to influence PN growth rate. These findings support those previously reported, but from a typical population of children with neurofibromatosis type 1 with puberty confirmed by Tanner staging.

Le texte complet de cet article est disponible en PDF.

Keywords : nerve sheath tumor, cancer epidemiology, magnetic resonance imaging

Abbreviations : DNL, MEK, MRI, NCI, NF1, PN


Plan


 Presented at the Children's Tumor Foundation Annual Neurofibromatosis Meeting, Philadelphia, PA, June 23, 2022.


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