En France, l'apport des nouveaux traitements est évalué par la Haute Autorité de santé (HAS) lors de leur mise sur le marché pour leur remboursement, mais rarement après. Si les immunothérapies (IT) ont considérablement amélioré le pronostic des patients atteints de cancers avancés en prolongeant leur survie, peu de données sont disponibles sur leur bénéfice clinique à l’échelle de la population. L'objectif est d’évaluer rétrospectivement l'apport des immunothérapies par rapport à leurs comparateurs en termes de décès évités, d'années de vie gagnées (AVG) et d'années de vie gagnées en bonne santé (QALY), depuis leur commercialisation jusqu'en 2020.

L'analyse s'intéresse à toutes les IT commercialisées en France entre 2014 et 2020, quelle que soit l'indication, et pour lesquelles on dispose d'un avis médico-technique et médico-économique de la HAS. Pour chaque année entre 2014 et 2020, le nombre de patients ayant initié une IT par molécule et par indication a été estimé à partir du Programme de médicalisation des systèmes d'information. Le bénéfice clinique des IT, exprimé en nombre de décès évités et AVG par rapport à leurs comparateurs a été calculé à partir des courbes de survie d'essais cliniques extrapolées et validées par la HAS. Le nombre de QALY supplémentaires a été calculé en utilisant les scores d'utilité par état de santé des avis d'efficience de la HAS.

Au total, de septembre 2014 à décembre 2020, 3 immunothérapies (atezolizumab, nivolumab et pembrolizumab) ont été commercialisées dans 16 indications de 4 types de tumeur : cancer du poumon (n=9), mélanome (n=2), carcinome à cellules rénales (CCR, n=3) et cancer épidermoïde de la tête et du cou (CETC, n=2). Sur cette période, 111 818 patients ont initié une IT en France, majoritairement dans le cancer du poumon (72 %) puis dans le mélanome (12 %), le CCR (9 %) ou le CETC (7 %). Au total, 12 788 [10 958–13 730] décès ont été évités à la date du 31 décembre 2020 essentiellement dans le cancer du poumon (74 %). Par rapport à leurs comparateurs, les IT ont permis un gain de 23 784 [15 223-26 348] AVG et 18 369 [11 926–20 213] QALY. Le cancer du poumon est le cancer qui contribue le plus à ces gains avec 72 % des AVG et 70 % des QALYs, suivi du mélanome qui représente 19 % et 21 % des gains respectivement. Les gains observés pour les patients ayant initié une IT dans la période où l'immunothérapie bénéficiait d'un accès précoce (ATU) représentent 14 % des décès évités, 36 % des AVG et 35 % des QALY gagnés. Nivolumab est le traitement ayant le plus contribué aux gains, permettant 71 % des AVG et 69 % des QALYs.

L'introduction des immunothérapies a permis des bénéfices cliniques significatifs pour la population française, en termes d'AVG et de QALYs. L'accès précoce, lorsqu'il a été possible, a été une réelle opportunité pour les patients.

Décès évités, Années de vie gagnées, QALYs, Cancers, Immunothérapies

VG, FEC et AFG sont employés par Bristol Myers Squibb.