Depuis mars 2019, l’émicizumab est indiqué pour le traitement des patients atteints d’hémophilie A sévère sans inhibiteur. Le coût de cette thérapeutique, 33 600 €/4 semaines pour un patient de 70 kilos, est environ deux fois plus important qu’un traitement prophylactique par concentrés en facteurs VIII. L’objectif est d’évaluer l’impact budgétaire pour l’Assurance Maladie de l’introduction d’un traitement par émicizumab chez les patients atteints d’hémophilie A sévère sans inhibiteur. L’étude est observationnelle, rétrospective et monocentrique. Tous les patients majeurs atteints d’hémophilie A sévère sans inhibiteur suivis au Centre de Ressources et de Compétences des Maladies Hémorragiques de l’hôpital Cochin et traités par émicizumab pendant au moins 1 an depuis juin 2020 ont été inclus. L’impact budgétaire a été estimé en comparant les coûts de prise en charge (traitements consommés, consultations avec des médecins spécialistes, hospitalisation et actes d’imagerie) des patients l’année précédant versus l’année suivant l’introduction de l’émicizumab. Trente-huit patients ont été inclus. Le coût de prise en charge des patients était significativement supérieur après l’introduction de l’émicizumab (p<0,0001). En effet, les coûts moyens avant/après instauration de ce traitement était respectivement 151 442 € ± 94 708 € et 537 887 € ± 137 139 € par patient. Bien que les coûts des consultations aient significativement augmenté, il n’y avait pas de différence significative concernant ceux des hospitalisations et des actes d’imagerie. Sur une période d’un an, le traitement par émicizumab a significativement augmenté les coûts totaux de prise en charge des patients.

Since March 2019, émicizumab is indicated for the treatment of patients with severe haemophilia A without inhibitor. This therapy's price amounts approximately to €33 600 per 4 weeks for a 70kg patient which represents about two times more than a factor VIII concentrates treatment's price. This study aims to assess the budgetary impact for the French Health Insurance of an émicizumab therapy introduction for patients with severe haemophilia A without inhibitor. It was an observational, retrospective, and monocentric study. Every severe haemophilia A without inhibitor patient over 18 years old followed at the Cochin Hospital haemophilia treatment centre who received émicizumab from June 2020 and for at least one year have been included. The budgetary impact was estimated by comparing the total costs of patient care the year before versus the year after émicizumab initiation. Total costs of patient care included prices of i) treatments consumed, ii) consultations with specialist physicians, iii) hospitalizations and iv) imaging procedures. Thirty-eight patients were included. The total cost of patient care increased significantly the year after émicizumab introduction (P < 0.0001). On average, this cost was estimated at €537 887 ± €137 139 per patient whereas it was at €151 442 ± €94 708 the year before. While costs of physician consultations increased, no significant difference has been reported about hospitalizations and imaging costs. Over a one-year period, émicizumab therapy significantly increased the total costs of patient care. It is mostly caused by the drug price itself.