Depuis plusieurs décennies, l’ingénierie du génome a suscité l’intérêt de nombreux chercheurs et médecins pour l’étude de pathologies génétiques et leurs traitements. Au dépit de ses prédécesseurs zinc-finger nucleases (ZFN), transcription activator like effectors (TALEN), clustered regularly interspaced short palindromic repeats (CRISPR/Cas9) demeure actuellement la méthode moléculaire la plus avantageuse pour la modification du génome. Cet outil initialement connu comme un système immunitaire adaptatif bactérien, est capable de couper et modifier une séquence génomique à façon d’un grand nombre d’organismes vivants. De nombreux essais utilisant cette technologie sont développés pour procurer un traitement efficace contre plusieurs pathologies, tels que le cancer, les maladies cardiovasculaires et les maladies ophtalmologiques. Dans le monde de la recherche, cette technologie est de plus en plus utilisée pour la modélisation de maladies génétiques, fournissant des modèles d’études très pertinents ainsi qu’une meilleure compréhension des mécanismes pathologiques sous-jacents. De nombreux outils moléculaires sont aujourd’hui disponibles pour mettre en pratique cette technique en laboratoire, et malgré les problèmes techniques et éthiques liés à la manipulation du génome, les CRIPSR/Cas9 offrent un nouveau souffle d’espoir à la recherche thérapeutique.

For several decades, genome engineering has raised interest among many researchers and physicians in the study of genetic disorders and their treatments. Compared to its predecessors, zinc-finger nucleases (ZFN) and transcription activator-like effectors (TALEN), clustered regularly interspaced short palindromic repeats (CRISPR/Cas9) is currently the most efficient molecular tool for genome editing. This system, originally identified as a bacterial adaptive immune system, is capable of cutting and modifying any gene of a large number of living organisms. Numerous trials using this technology are being developed to provide effective treatment for several diseases, such as cancer, cardiovascular and ophthalmic disorders. In research, this technology is increasingly used for genetic disease modelling, providing meaningful models of relevant studies as well as a better understanding of underlying pathological mechanisms. Many molecular tools are now available to put this technique into practice in laboratories, and despite the technical and ethical issues raised by manipulation of the genome, CRIPSR/Cas9 offers a new breath of hope for therapeutic research around the world.