L'utilité d'un médicament est difficile à cerner avant plusieurs années d'utilisation et doit être différenciée d'une activité pharmacologique, d'une efficacité thérapeutique ou d'une rentabilité économique ou sociale. L'utilité d'une thérapeutique peut être perçue par un malade ou par la société, selon que le médicament agit sur un symptôme, un handicap ou qu'il diminue une morbi-mortalité, en séparant les actions curatives des actions préventives. La mesure de l'utilité est approchée, non pas tant par l'autorisation de mise sur le marché (AMM), que par l'évaluation du service médical rendu (SMR) qui dépend de la gravité de la maladie, de l'efficacité du médicament, de sa place dans la stratégie et de l'existence d'alternatives thérapeutiques. L'amélioration du SMR (ASMR) a pour but de situer l'utilité du médicament par rapport à d'autres thérapeutiques précédemment disponibles et indiquées pour la même pathologie. Enfin, les données de pharmacoépidémiologie et de pharmacoéconomie permettent de situer l'utilité sociétale du médicament. L'évaluation de l'utilité repose sur la qualité des essais contrôlés et des mesures d'efficacité, sur l'évaluation du rapport bénéfice/risque et sur la pertinence clinique du bénéfice thérapeutique. Néanmoins, une efficacité pharmacothérapeutique ne garantit pas toujours qu'un traitement soit accepté par un patient, qu'il y aura une amélioration et que, lorsqu'une amélioration survient, le traitement en soit authentiquement la cause. Qui plus est, certains médicaments sans efficacité sont parfois perçus utiles de par leurs effets non spécifiques. Enfin, même un médicament efficace peut être largement inutile, par exemple lorsqu'il induit des problèmes de sécurité. L'utilité d'une thérapeutique est donc une question complexe qui nécessite un esprit critique et une réévaluation régulière.