De nouveaux médicaments, issus de la recherche biomédicale et reposant sur des business modèles et des processus de production différents de ceux jusqu’à présent utilisés dans l’industrie pharmaceutique, constituent désormais des innovations thérapeutiques à haute valeur ajoutée. Ces médicaments sont très probablement amenés à se développer et leurs indications à s’élargir, par exemple pour de nombreux cancers, pour des maladies rares. Ils concerneront donc de plus en plus de patients. Mais les prix de ces thérapies innovantes atteignent des niveaux exorbitants (jusqu’à deux millions d’euros par patient). Ces derniers sont en grande partie liés au changement de modèle économique des entreprises pharmaceutiques, mais également à l’absence de transparence sur le profit, les coûts de recherche et développement, les investissements publics et les subventions reçues pour la recherche et le développement, les coûts de marketing, et sur le processus de négociation des prix des médicaments. Les différences de négociation selon les pays est également un facteur d’augmentation des prix. Or, ces prix très élevés pourraient compromettre l’équilibre financier du système de santé solidaire comme celui qui prévaut en France et conduire à faire des arbitrages dans la prise en charge entre les soins, les pathologies ou les patients, et plus généralement à restreindre l’accès aux soins pour d’autres patients, ce qui pose d’importantes questions éthiques.

New drugs, resulting from biomedical research and based on business models and production processes different from those that have been used in the pharmaceutical industry, are therapeutic innovations with high added value. Such medicines are very likely to develop and their indications to expand, for example for treating many cancers and rare diseases. They will therefore concern more and more patients. But the prices of these innovative therapies are reaching exorbitant levels (up to 2 million euros per patient). This is largely linked to the change in the business model of pharmaceutical companies but also to the lack of transparency on profit, research and development costs, public investments and subsidies received for research and development, marketing costs, and on the process of negotiating drug prices. Differences in negotiation between countries are also a factor in price increases. These very high prices could compromise the financial equilibrium of a solidarity-based health system such as that in France and lead to trade-offs in the provision of care between treatments, pathologies and patients, and more generally to restrict access to care for other patients, raising important ethical questions.