Dans les essais cliniques randomisés (ECR) en cancérologie, la survie globale (SG) est reconnue comme le critère majeur d’évaluation le plus objectif et reproductible, pour évaluer l'efficacité des traitements. Dans le cancer du sein métastatique (CSm), la survie sans progression (SSP) et le temps jusqu’à progression (TJP) sont des critères intermédiaires fréquemment utilisés, considérés comme alternatifs à la SG, bien que non validés comme critères de substitution. Les données de vie réelle (DVR) sont une source d'information majeure complémentaire aux données générées via les ECR. Ces DVR permettent d'investiguer de multiples critères d’évaluation de l'efficacité thérapeutique et leur association avec la SG, offrant ainsi l'opportunité de s'intéresser à des populations peu représentées dans les ECR (e.g. : cancers rares, sujets âgés) ou hétérogènes. La SG à partir de DVR a déjà été rapportée, en revanche, les données restent rares quant aux SSP et TJP observées en vie réelle. L'objectif de ce travail est de décrire les SG, SSP et TJP en vie réelle dans une large cohorte de femmes atteintes d'un CSm, et d'estimer l'association individuelle entre SSP et SG.

Le programme ESME CSm (NCT03275311) est une initiative soutenant la centralisation de DVR décrivant la prise en charge de femmes initiant le traitement d'un CSm à partir de 2008 dans l'un des 18 centres de Lutte Contre le Cancer. Toutes les femmes diagnostiquées entre le 01/01/2008 et 31/12/2017 et ayant reçu au moins une ligne de traitement étaient éligibles. Ont été exclues, les femmes ayant un historique de cancer du sein bilatéral avant le diagnostic métastatique. Les critères (SG, SSP, TJP) ont été décrits selon la méthode de Kaplan-Meier selon le type de traitement reçu en première ligne métastatique (1L) pour chaque profil immunohistochimique de cancer du sein, défini selon l'expression des récepteurs hormonaux [statut RH+/RH-] et l'expression de la protéine (ou amplification du gène) HER2 [statut HER2+/HER-]. Les coefficients de corrélation de Spearman résumant l'association au niveau individuel entre SSP et SG ont été estimés.

Parmi les 20 033 femmes incluses dans la population d'analyse, l’âge médian était de 60 ans. La médiane de suivi était 62,3 mois (IC95% 61,3-63,5). La SSP médiane sous traitement de 1L variait de 6,0 mois (IC95% 5,8-6,2) pour les tumeurs de type RH-/HER2-, appelées cancers triple négatif (TN), à 13,3 mois (IC95% 12,7-14,3) pour les tumeurs de type RH+/HER2+. Une grande variabilité a été observée concernant l'association de la SSP avec la SG (coefficients de corrélation 0,33 à 0,81). Chez les 17 635 femmes ayant progressé en 1L, le TJP médian variait de 3,0 mois (IC95% 2,8-3,2) chez les patients avec un CSm de type TN à 4,8 mois (IC95% 4,3-5,4) chez les patientes avec un CSm RH-/HER2+.

Notre étude décrit, à partir de DVR, les critères alternatifs à la SG fréquemment utilisés (SSP, TJP) pour évaluer l'efficacité des traitements dans le CSm selon les modalités de traitement de 1L et pour chaque sous-type de cancer du sein. Ces résultats pourront fournir les valeurs de référence lors de la mise en œuvre et/ou l'interprétation d'essais cliniques. L'association individuelle entre SSP et SG varie selon le type de traitement et le profil moléculaire. Ces données permettront de générer des hypothèses quant aux propriétés de substitution à la SG de la SSP, à valider ultérieurement par des méta-analyses d'ECRs.

Mots clés Données de vie réelle ; cancer du sein ; survie ; critères d’évaluation

Déclaration de liens d'intérêts Les auteurs n'ont pas précisé leurs éventuels liens d'intérêts