Medullary thyroid cancer (MTC) is a rare form of thyroid cancer, frequently linked to a germline or somatic mutation in the RET proto-oncogene. MTC has a good prognosis at the localized stage but prognosis is worse in case of metastases, although there is considerable heterogeneity in progression even in advanced stages. Classical chemotherapy shows little efficacy in this type of cancer. Over the last decade, new effective anti-cancer therapies, in particular multi-targeted tyrosine kinase inhibitors and selective anti-RET tyrosine kinase inhibitors, have changed the management of patients with advanced MTC. The aim of this review is to report the results of studies of these new treatments, and to update the state of knowledge from ongoing studies of treatments such as vectorized internal radiotherapy. In chronic forms, which are incurable but with slow progression, the development of new lines of treatment that can reduce the phenomena of acquired resistance is a major issue.

Le cancer médullaire de la thyroïde (CMT) est une forme rare de cancer de la thyroïde. Il est souvent associé à une mutation germinale ou somatique du proto-oncogène RET. Le pronostic est bon aux stades localisés, mais plus sombre en cas de métastase, bien que l’évolution soit très variable même aux stades avancés. Les chimiothérapies classiques sont peu efficaces pour ces types de cancer. Au cours de cette dernière décennie, de nouvelles thérapies efficaces, et notamment les inhibiteurs multi-cibles de tyrosine kinase et les inhibiteurs de tyrosine kinase sélectifs anti-RET, ont modifié la prise en charge des CMT avancés. L’objectif de notre mise au point est de présenter les résultats des études concernant ces nouveaux traitements, ainsi que ceux des études actuellement en cours concernant, par exemple, la radiothérapie interne vectorisée. Pour les formes chroniques, inguérissables mais à évolution lente, le développement de nouvelles thérapies capables de limiter les phénomènes de la résistance acquise est un enjeu majeur.