La maladie de Wilson (MW) est une affection héréditaire du métabolisme du cuivre. Le dichlorhydrate de trientine (TETA-2HCl) est un traitement de deuxième intention des patients intolérants à la D-pénicillamine.

Évaluer l’effet du sexe dans l’évolution de l’atteinte neurologique et hépatique de la MW chez les patients traités par la TETA-2HCl, en phase de maintenance.

Analyse post-hoc d’une étude prospective monocentrique (NCT02426905) chez 51 adultes avec MW traités par TETA-2HCl pendant 12 mois. Tous les patients étaient en phase de maintenance et préalablement traités par D-Pénicillamine. L’atteinte neurologique, évaluée à six et douze mois, était mesurée par le score Unified Wilson Disease Rating Scale (UWDRS). L’atteinte hépatique était analysée par les enzymes hépatiques alanine transférase (ALAT) et aspartate transférase (ASAT).

La diminution des scores UWDRS en douze mois était significative (p<0,01). Les analyses basées sur le sexe ont montré que les scores UWDRS moyens des femmes/hommes étaient 10,6/12,6 à l’inclusion, 8,6/11,9 à M6 et 8/10,4 à M12. Les différences dans la diminution de l’UWDRS entre les sexes étaient significatives (p=0,02) dans le modèle longitudinal avec le sexe en tant que covariable. Les ASAT et ALAT étaient stables dans le temps et n’étaient pas différents entre les deux sexes.

L’amélioration des symptômes neurologiques après 12 mois de traitement par TETA-2HCl est plus marquée chez les femmes avec MW que chez les hommes, et alors que les patients sont en phase de maintenance du traitement. En revanche, les symptômes hépatiques ne semblent pas être influencés par le sexe. Ces résultats justifient une évaluation prospective plus approfondie et ont un impact pour les conceptions d’études cliniques futures.

Le sexe pourrait avoir une influence sur la régression des symptômes neurologiques des patients atteints de la MW sous traitement d’entretien par la TETA-2HCl.