S'abonner

CAR-T cells : comment le registre de l’EBMT monitore les activités en Europe, identifie les contraintes et prépare l’évolution des régulations - 15/12/21

CAR-T CELLS: How does the EBMT registry monitor European activities, identify hurdles and prepare for changes in regulations

Doi : 10.1016/j.bulcan.2021.08.004 
Christian Chabannon 1, 2, , Jessica Lemaitre 3, Régis Peffault de Latour 4, 5, Bénédicte Neven 6, 7, Jacques-Olivier Bay 8, 9, Marie Robin 4, 10, Jurgen Kuball 11, 12, Sofie Terwel 13, Mohamad Mohty 14, 15, Ibrahim Yakoub-Agha 16, 17
1 Aix-Marseille Université & Institut Paoli-Calmettes Comprehensive Cancer Centre 
2 EBMT Cellular Therapy and Immunobiology Working Party Chair 
3 EBMT Paris Office 
4 Hôpital Saint Louis, Assistance Publique des Hôpitaux de Paris (AP-HP) 
5 EBMT Severe Aplastic Anemia Working Party Chair 
6 Hôpital Necker, Assistance Publique des Hôpitaux de Paris (AP-HP) 
7 EBMT Inborn Errors Working Party Chair 
8 CHU de Clermont-Ferrand 
9 Société Francophone de Greffe de Moelle et de Thérapie Cellulaire (SFGM-TC) past-President 
10 Société Francophone de Greffe de Moelle et de Thérapie Cellulaire (SFGM-TC) President 
11 Utrecht University 
12 EBMT Legal & Regulatory Affairs Committee (LRAC) 
13 EBMT & EHA GoCAR-T Coalition 
14 Sorbonne University & Hôpital Saint-Antoine, Assistance Publique des Hôpitaux de Paris (AP-HP) 
15 EBMT Acute Leukemia Working Party Chair 
16 CHU de Lille, Univ Lille, Inserm U1286, Infinite, 59000 Lille, France 
17 EBMT Chronic Malignancies Working Party Chair 

Christian Chabannon, Centre de Thérapie Cellulaire. Institut Paoli-Calmettes, 232, boulevard Sainte-Marguerite, 13273 Marseille cedex 9, France.Centre de Thérapie Cellulaire. Institut Paoli-Calmettes232, boulevard Sainte-MargueriteMarseille cedex 913273France

Bienvenue sur EM-consulte, la référence des professionnels de santé.
L’accès au texte intégral de cet article nécessite un abonnement.

pages 7
Iconographies 1
Vidéos 0
Autres 0

Résumé

Les CAR-T cells sont des médicaments de thérapie génique, une sous-catégorie des médicaments de thérapie innovante définis par le Règlement européen 2007/1394. Ils représentent le premier exemple de fabrication industrielle à grande échelle et de succès de commercialisation pour des médicaments de cette nouvelle classe thérapeutique. Leur nature, leurs méthodes de fabrication, les conditions pour leur accès au marché, et leur prix sont des critères justifiant une vigilance spécifique et prolongée après leur commercialisation pour préciser le profil de sécurité et le profil d’efficacité à long-terme. La collecte et l’analyse de données sur une période de 15 ans exigée par les autorités sanitaires européennes représente un challenge technique et politique, tout autant que la définition a priori des besoins des différentes parties intéressées à accéder à ces données. L’EBMT s’est attaché depuis de nombreuses années à collecter des données dans le domaine des greffes de cellules hématopoïétiques et travaille en étroite concertation avec de nombreux acteurs à collecter des données sur les patients traités par CAR-T cells.

Le texte complet de cet article est disponible en PDF.

Summary

CAR-T Cells are gene therapy medicinal products, a subcategory of Advanced Therapy Medicinal Products as defined in the EC Regulation 1394/2007. They may represent the first example of such medicinal products that are industry-manufactured and commercialized on a large scale. Their very nature, their manufacturing processes, pricing and conditions upon which they were approved by regulatory agencies, all lead the latter to require long-term follow-up after marketing approval with a view for a better definition of CAR-T Cells safety profile and efficacy profile in real world conditions. Collection and analysis of data over a 15-year period of time represents a technical and political challenge. So does the a priori definition of data to be collected for a wealth of forthcoming analyses that focus on the interests of a variety of stakeholders. EBMT has been collecting and analyzing data on hematopoietic cell transplants for decades. EBMT currently works with many interested parties to collect data on patients treated with CAR-T Cells.

Le texte complet de cet article est disponible en PDF.

Mots clés : CAR-T cells, Immunothérapie, Lymphome, Leucémie, Myélome multiple

Keywords : CAR-T Cells, Immunotherapy, Lymphoma, Leukamia, Multiple myeloma


Plan


© 2021  Société Française du Cancer. Publié par Elsevier Masson SAS. Tous droits réservés.
Ajouter à ma bibliothèque Retirer de ma bibliothèque Imprimer
Export

    Export citations

  • Fichier

  • Contenu

Vol 108 - N° 10S

P. S155-S161 - octobre 2021 Retour au numéro
Article précédent Article précédent
  • DESCAR-T, le registre national des patients traités par CAR-T Cells
  • Florence Broussais, Jacques Olivier Bay, Nicolas Boissel, André Baruchel, Bertrand Arnulf, Franck Morschhauser, Marie Robin, Gabrielle Roth Guepin, Philippe Moreau, Virginie Gandemer, Salomon Manier, Thibaut Leguay, Stéphanie Nguyen Quoc, Alexia Schwartzmann, Roch Houot, Steven Le Gouill
| Article suivant Article suivant
  • Les médicaments de thérapie génique CAR-T cells : statuts réglementaires et circuits pharmaceutiques en Europe et en France
  • Romain de Jorna, Isabelle Madelaine, Jérôme Larghero, Miryam Mebarki

Bienvenue sur EM-consulte, la référence des professionnels de santé.
L’accès au texte intégral de cet article nécessite un abonnement.

Bienvenue sur EM-consulte, la référence des professionnels de santé.
L’achat d’article à l’unité est indisponible à l’heure actuelle.

Déjà abonné à cette revue ?

Mon compte


Plateformes Elsevier Masson

Déclaration CNIL

EM-CONSULTE.COM est déclaré à la CNIL, déclaration n° 1286925.

En application de la loi nº78-17 du 6 janvier 1978 relative à l'informatique, aux fichiers et aux libertés, vous disposez des droits d'opposition (art.26 de la loi), d'accès (art.34 à 38 de la loi), et de rectification (art.36 de la loi) des données vous concernant. Ainsi, vous pouvez exiger que soient rectifiées, complétées, clarifiées, mises à jour ou effacées les informations vous concernant qui sont inexactes, incomplètes, équivoques, périmées ou dont la collecte ou l'utilisation ou la conservation est interdite.
Les informations personnelles concernant les visiteurs de notre site, y compris leur identité, sont confidentielles.
Le responsable du site s'engage sur l'honneur à respecter les conditions légales de confidentialité applicables en France et à ne pas divulguer ces informations à des tiers.


Tout le contenu de ce site: Copyright © 2025 Elsevier, ses concédants de licence et ses contributeurs. Tout les droits sont réservés, y compris ceux relatifs à l'exploration de textes et de données, a la formation en IA et aux technologies similaires. Pour tout contenu en libre accès, les conditions de licence Creative Commons s'appliquent.