S'abonner

Patient perspectives following initiation of elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor in people with cystic fibrosis and advanced lung disease - 06/12/21

Doi : 10.1016/j.resmer.2021.100829 
C. Martin a, b, c, 1, E. Burnet b, c, 1, A. Ronayette-Preira d, P. de Carli d, J. Martin e, L. Delmas f, B. Prieur b, c, P.-R. Burgel a, b, c,
a Université de Paris, Institut Cochin, Inserm U1016, Paris, France 
b Respiratory Medicine and National Reference Cystic Fibrosis Reference Center, Cochin Hospital, Assistance Publique Hôpitaux de Paris (AP–HP), Paris, France 
c ERN-Lung CF network 
d Vaincre la Mucoviscidose, 75013 Paris, France 
e Moutier-d’Ahun, France 
f Paris, France 

Corresponding author at: French National Reference Center for Cystic Fibrosis, Cochin Hospital, 27, rue du Faubourg Saint Jacques, 75014 Paris, France.France

Bienvenue sur EM-consulte, la référence des professionnels de santé.
L’accès au texte intégral de cet article nécessite un abonnement.

pages 7
Iconographies 4
Vidéos 0
Autres 0

Abstract

Backgound

Elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor partially restores cystic fibrosis transmembrane conductance regulator function, and has been shown to induce significant clinical improvement in patients with at least one Phe508del allele. Yet little data exist on patient perspectives following elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor initiation.

Methods

A mixed methods study was conducted using an online 13-item questionnaire (including 9 closed questions and 4 open questions), submitted from July 10th to August 21th 2020 to French patients aged 12 years and older with advanced CF who were treated with elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor. Their responses were summarized as numbers (%), and free-text items were analysed using a grounded theory approach.

Results

Of 245 patients who started elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor in France, 101 (41%) participated. Median [IQR] age was 35 [28–41] years and duration of elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor treatment was 4.3 [3.0–5.6] months. Patients generally reported a rapid impact on respiratory symptoms, sleep quality, general well-being and physical self-esteem, and a reduction in overall treatment burden. The majority of patients contrasted treatment burden, symptom severity, depression and a closed future marked by death or transplantation before elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor, to renewed and unexpected physical strength, leading to greater self-confidence, autonomy and long-term planning, after treatment initiation. A small number of patients expressed concerns, mainly regarding changes in body representation and/or the fear of becoming dependent on the treatment.

Conclusion

After initiation of elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor, CF patients with advanced disease reported rapid and positive physical, psychological and social effects, which translated into improved quality of life and the formulation of new life goals.

Le texte complet de cet article est disponible en PDF.

Keywords : CFTR modulator, Advanced CF disease, Grounded theory, Patient perspectives, Patient-reported outcomes, Quality of life


Plan


© 2021  SPLF and Elsevier Masson SAS. Tous droits réservés.
Ajouter à ma bibliothèque Retirer de ma bibliothèque Imprimer
Export

    Export citations

  • Fichier

  • Contenu

Vol 80

Article 100829- novembre 2021 Retour au numéro
Article précédent Article précédent
  • Evaluating response to biologics in severe asthma: Precision or guesstimation?
  • C. Taillé, P. Devillier, D. Dusser, M. Humbert, C. Maurer, N. Roche
| Article suivant Article suivant
  • Early lung ultrasound assessment for the prognosis of patients hospitalized for COVID-19 pneumonia. A pilot study
  • A. Kalkanis, E. Wauters, D. Testelmans, J. Yserbyt, N. Lorent, Z. Louvaris, L. Godinas, P. Van Mol, J. Wauters, M. Eleftheriou, C. Dooms

Bienvenue sur EM-consulte, la référence des professionnels de santé.
L’accès au texte intégral de cet article nécessite un abonnement.

Bienvenue sur EM-consulte, la référence des professionnels de santé.
L’achat d’article à l’unité est indisponible à l’heure actuelle.

Déjà abonné à cette revue ?

Mon compte


Plateformes Elsevier Masson

Déclaration CNIL

EM-CONSULTE.COM est déclaré à la CNIL, déclaration n° 1286925.

En application de la loi nº78-17 du 6 janvier 1978 relative à l'informatique, aux fichiers et aux libertés, vous disposez des droits d'opposition (art.26 de la loi), d'accès (art.34 à 38 de la loi), et de rectification (art.36 de la loi) des données vous concernant. Ainsi, vous pouvez exiger que soient rectifiées, complétées, clarifiées, mises à jour ou effacées les informations vous concernant qui sont inexactes, incomplètes, équivoques, périmées ou dont la collecte ou l'utilisation ou la conservation est interdite.
Les informations personnelles concernant les visiteurs de notre site, y compris leur identité, sont confidentielles.
Le responsable du site s'engage sur l'honneur à respecter les conditions légales de confidentialité applicables en France et à ne pas divulguer ces informations à des tiers.


Tout le contenu de ce site: Copyright © 2025 Elsevier, ses concédants de licence et ses contributeurs. Tout les droits sont réservés, y compris ceux relatifs à l'exploration de textes et de données, a la formation en IA et aux technologies similaires. Pour tout contenu en libre accès, les conditions de licence Creative Commons s'appliquent.