L’hydroxyurée (HU) était encore jusqu’à quelques mois la seule molécule efficace permettant de réduire la fréquence des crises vaso-occlusives (CVO) drépanocytaires et la gravité de la maladie. Trois nouvelles molécules, le crizanlizumab, la L Glutamine et le voxelotor, ont obtenu l’agrément par l’Agence Américaine des Produits Alimentaires et Médicamenteux américaine (FDA), et ont une Autorisation Temporaire d’Utilisation (ATU) en France voire une AMM pour le crizanlizumab. Dans cet article nous aborderons l’HU et ces nouveaux traitements.

Until a few months ago, hydroxyurea (HU) was the only effective molecule to reduce the frequency of vaso-occlusive crises (CVO) in sickle cell disease and the severity of the disease. Three new treatments crizanlizumab, L-glutamine and voxelotor, have been approved by the US Food and Drug Administration (FDA) and have a “Temporary Use Authorization” in France, and even a Marketing Authorization (“AMM”) for crizanlizumab. In this article we will discuss about HU and these new treatments.