Utilisation de Isturisa/Osilodrostat dans le syndrome de Cushing (SC) en France, expérience en vraie vie issue du traitement de 85 patients - 25/09/21
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Résumé |
Contexte |
L’Isturisa/Osilodrostat (I/O), inhibiteur de la 11-hydroxylase a une efficacité clairement démontrée dans la maladie de Cushing (MC) (études phase II et III). I/O a reçu une AMM européenne dans le SC.
Objectif |
Évaluer l’utilisation de l’I/O en « vraie vie » en France, dans le SC (ATU, post-ATU, post-AMM ; autorisation IDRCB2021A0140140).
Patients/Méthodes |
Étude multicentrique, patients SC traités par I/O. Analyse : indications (causes SC), approches thérapeutiques, posologies, efficacité/tolérance.
Résultats |
Un total de 85 patients SC inclus 2019–2021,12–85 ans ; F : 51/H : 33. CLU (μg/24h, moy±SD, range) au diagnostic : 1616±443 (28–27777). Causes de SC : MC n=46 ; SC paranéoplasique n=25 ; causes surrénaliennes n=12, corticosurrénalome n=6, hyperplasie macronodulaire n=6 ; CLU pre-thérapeutique : 855±1891 (14–10445) ; CLUs et type d’anticortisoliques préalables à l’instauration I/O seront détaillés ; Approche thérapeutique I/O utilisée : monothérapie : 78 % ; bithérapie : 19 %, trithérapie : 3 % ; titration 59 %, « block and replace » (B&R) 12 % ; titration puis B&R 29 % ; posologie(mg/j) : initiale : 6,7±10 (1–60), maximale : 19,2±18 (1–80), p<0,0001). Efficacité sous I/O (CLU<LSN) obtenue chez 61/85 (73 %) ; amélioration des morbidités (K+, HTA, Diabète) seront détaillées. Insuffisance surrénale (IS) rapportée : 27 %.
Conclusion |
Ces données en vraie vie confirment l’efficacité remarquable de cet anticortisolique dans toutes les causes de SC, en accord avec l’AMM européenne. Le principal effet secondaire, liée à l’efficacité de la molécule était l’IS. Ceci pourrait expliquer la fréquence de l’approche “B&R” utilisée et pousser à une politique de prévention active de l’IS.
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Vol 82 - N° 5
P. 319-320 - octobre 2021 Retour au numéro
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