Le développement des médicaments chez l'Homme nécessite plusieurs phases d'études précliniques et cliniques, à l'organisation complexe mais codifiée, faisant appel à des règles méthodologiques strictes, permettant d'identifier les mécanismes d'action, les aspects pharmacologiques, et de mesurer, notamment chez l'Homme, l'efficacité et la tolérance afin d'identifier la ou les posologies qui feront l'objet d'une demande d'autorisation de mise sur le marché à des fins d'utilisation large au sein des populations cibles de patients. Le développement clinique des médicaments comporte trois phases distinctes et essentielles et une phase prolongée débutant après la commercialisation afin de mesurer l'efficacité et la tolérance en conditions habituelles de prescription et de suivi. Ce chapitre aborde également les limites du développement clinique des médicaments, à l'origine des évolutions futures attendues.