Adherence to growth hormone therapy guidelines in a real-world French cohort of adult patients with growth hormone deficiency - 07/02/21
Adhésion aux recommandations de traitement par l’hormone de croissance, en vie réelle, au sein d’une cohorte française de patients adultes présentant un déficit en hormone de croissance
, Olivier Chabre b, Sylvie Salenave c, Marc Klein d, Aude Brac de la Perriere a, Yves Reznik e, Véronique Kerlan f, Evguenia Hacques g, Béatrice Villette g
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Highlights |
• | First study on real-world somatropin use for adults with severe GHD in France. |
• | Real-world clinical practice in France adheres to GH dose adjustment guidelines. |
• | On treatment, women (naïve/non-naïve) tended to have lower IGF-1 levels than men. |
• | Waist circumference improved in 1/3 of patients in a mean time of 3.5 years. |
• | Dose adjustments may not be adequate in women, with delayed treatment effects. |
Abstract |
Objective |
Using real-world data from patients with growth hormone deficiency (GHD), we evaluated whether clinical practice in France adheres to international guidelines regarding somatropin dose adjustment, and assessed the long-term effectiveness and safety of somatropin.
Methods |
Data were obtained from a national prospective systematic longitudinal routine follow-up programme of naive/non-naive adults with childhood-onset (CO) or adult-onset (AO) GHD treated with Norditropin® (Novo Nordisk A/S).
Results |
Between 2003 and 2006, 331 treatment-naive and non-naive adults with severe GHD were enrolled and followed for a median duration of approximately 5 years; 328 patients were available for analysis. At baseline, mean patient age was 39.2 years; median standard deviation score (SDS) for insulin-like growth factor−1 (IGF-1) level was −2.2 in naive patients, subsequently fluctuating between −0.1 and +0.3 SDS during the study period. Mean GH doses ranged between 0.25 and 0.51mg/day (naive patients) and 0.39 and 0.46mg/day (non-naive patients). Despite generally receiving a higher somatropin dose, women (naive/non-naive) tended to have lower IGF-1 levels than men. Median somatropin dose was consistently higher in patients with CO-GHD than patients with AO-GHD. Extreme IGF-1 values (<–2 or >+2 SDS) were not systematically accompanied by somatropin dose adjustments. Waist circumference improved in approximately one third of patients, at a mean 3.5 years. Somatropin was well tolerated; there were no cardiovascular or cerebrovascular events during the 5-year analysis period.
Conclusion |
Current clinical practice of physicians in France follows international guidelines regarding somatropin dose adjustment in adults with GHD. However, dose adjustments are not always sufficient, notably in women, and treatment effects may have been delayed due to low somatropin dose (Clinical trial registration NCT01580605).
Le texte complet de cet article est disponible en PDF.Résumé |
Objectif |
À l’aide des données de vie réelle de patients atteints de déficit en hormone de croissance (GHD), nous avons évalué si la pratique clinique en France respecte les recommandations internationales concernant les adaptations des doses de somatropine (GH), et analysé l’efficacité et la sécurité à long terme du traitement.
Méthodes |
Les données ont été obtenues à partir d’un programme de suivi prospectif, longitudinal, systématique et national de patients adultes naïfs ou non-naïfs présentant un GHD développé à l’âge adulte ou pendant l’enfance et traités par Norditropin® (Novo Nordisk A/S).
Résultats |
Entre 2003 et 2006, 331 patients adultes naïfs et non naïfs de traitement atteints de GHD sévère ont été recrutés et suivis pendant une durée médiane d’environ 5 ans; les données de 328 patients ont été analysées. À l’inclusion, l’âge moyen des patients était de 39,2 ans; le taux médian d’Insulin Growth Factor 1 (IGF-1) était de −2,2 DS chez les patients naïfs de traitement, fluctuant par la suite entre −0,1 et +0,3 DS au cours de l’étude. Les doses moyennes variaient entre 0,25 et 0,51mg/jour (patients naïfs) et entre 0,39 et 0,46mg/jour (patients non naïfs). Bien que recevant généralement une dose plus élevée de GH, les femmes (naïves/non naïves) avaient tendance à présenter des taux d’IGF-1 plus faibles que les hommes. La dose médiane de GH était systématiquement plus élevée chez les patients atteints de GHD apparu pendant l’enfance par rapport aux patients atteints de GHD apparu à l’âge adulte. Les valeurs extrêmes d’IGF-1 (< −2 ou>+2 DS) ne se sont pas systématiquement accompagnées d’une adaptation des doses de GH. Le tour de taille s’est amélioré chez environ un tiers des patients, dans un délai moyen de 3,5 ans. La GH a été bien tolérée; aucun événement cardiovasculaire ou vasculaire cérébral n’a été identifié au cours de la période d’analyse de 5 ans.
Conclusion |
La pratique clinique actuelle des endocrinologues français suit les recommandations internationales concernant les adaptations de doses de GH chez les adultes atteints de GHD. Cependant, les adaptations des doses ne sont pas toujours adéquates notamment chez les femmes. Les doses de GH administrées étaient faibles ce qui a pu retarder l’efficacité du traitement.
Le texte complet de cet article est disponible en PDF.Keywords : AGHD growth hormone registry, Real-world data, Somatropin, Growth hormone deficiency, Adults
Mots clés : Programme français de prescription d’hormone de croissance pour adultes (Registre AGHD), Données de vie réelle, Somatropine, Déficit en hormone de croissance, Adultes
Plan
Vol 82 - N° 1
P. 59-68 - février 2021 Retour au numéro
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