This study shows clinical efficacy and safety profile of an off-label use of caplacizumab for the treatment of immune-mediated thrombotic thrombocytopenic purpura in a middle-aged obese male patient manifesting aphasia, weakness and unconsciousness. Routine blood tests revealed haemolytic anaemia, severe thrombocytopenia (platelet count=20×10⁹/L) and moderate creatinine increase. Diagnosis was based on the clinical judgement and laboratory determinations (undetectable ADAMTS13 activity and presence of anti-ADAMTS13 antibodies). The patient underwent plasma-exchange and an adjunctive treatment with prednisone (1mg/Kg/day), but the occurrence of a refractory and exacerbated form of disease suggested also using rituximab (375mg/m² weekly for 4 weeks) and caplacizumab as salvage treatments. The caplacizumab was given at 10mg/day subcutaneously without the first intravenous bolus. Because von Willebrand factor inhibition, platelet count recovery and remission of symptoms were achieved, use of caplacizumab with this scheme appeared to be as effective as the approved one. Although this is an off-label use, this case highlights the potential of this new treatment, in terms of drug's efficacy and safety.

Cette étude se propose de démontrer l’efficacité clinique et le profil de sécurité d’une utilisation hors autorisation de mise sur le marché (AMM) du caplacizumab pour le traitement du purpura thrombocytopénique thrombotique auto-immun (PTAI) chez un patient de sexe masculin, obèse, d’âge moyen, présentant aphasie, faiblesse et perte de conscience. Des analyses sanguines de routine ont révélé anémie hémolytique, thrombopénie sévère (numération plaquettaire=20×109/L) et augmentation modérée de la créatinine. Le diagnostic reposait sur les données cliniques et sur les résultats de laboratoire (activité ADAMTS13 indétectable et présence d’anticorps anti-ADAMTS13). Le patient a été traité par échange plasmatique et prednisone (1mg/kg/jour). Toutefois, l’apparition d’une forme de maladie réfractaire et exacerbée nous a amenée à recourir au rituximab (375mg/m² par semaine pendant 4 semaines) et au caplacizumab en tant que traitements de sauvetage. Le caplacizumab a été administré par voie sous-cutanée (10mg/jour) sans premier bolus intraveineux. Étant donné l’obtention de l’inhibition du facteur Willebrand, la normalisation des plaquettes, ainsi que la rémission clinique complète, on peut affirmer que ce schéma d’utilisation du caplacizumab s’est démontré aussi valable que le schéma classique. Bien qu’il s’agisse d’une utilisation hors AMM, ce cas met en évidence le potentiel de ce nouveau traitement, en termes d’efficacité et de sécurité du médicament.