Malgré son statut de maladie rare, les cancers épidermoïdes du canal anal (CECA) sont en forte augmentation, surtout les formes métastatiques. De plus, le pronostic des maladies initialement localisées n’a pas évolué depuis les années 70 avec un taux de récidives entre 25-40 % après la radiochimiothérapie. Les données actualisées de 115 patients inclus dans les essais Epitopes-HPV01 et Epitopes-HPV02, confirme le schéma modifié du DCF (mDCF) comme le traitement de choix pour les patients avec un CECA avancé compte tenu du taux de rémissions durables et de réponses moléculaires complètes observés. Le schéma carboplatine-paclitaxel peut être considéré comme une option pour les patients avec une contre-indication au cisplatine ou au 5-FU. Chez les patients réfractaires à la chimiothérapie, l’efficacité d’un anti-PD-1/PD-L1 en monothérapie est limitée et n’apporte un bénéfice qu’à 10–20 % des patients, et son utilisation ne pourra pas être généralisée en absence d’une association potentialisant son efficacité. Afin de mieux comprendre les paramètres immunologiques associés aux CECA avancés, une analyse des réponses immunitaires périphériques a été menée au sein des essais Epitopes-HPV01 et 02. Il montre le rôle clé des réponses CD4 Th1 spécifiques de la télomérase et du taux de M-MDSC comme facteurs pronostiques de l’efficacité thérapeutique du DCF. Des nombreux essais de combinaison sont actuellement en cours ou vont bientôt débuter en situation localisée, en première et en deuxième ligne des maladies avancées. Enfin, la détection d’ADN tumoral circulant de l’oncoprotéine E6 et E7 du HPV (HPVtc), surtout par la technique de « droplet digital PCR », est hautement sensible et spécifique, et peut être utilisée dans la pratique courante, comme une méthode utile pour le suivi des patients et l’aide à la décision.

Despite its status as a rare disease, the incidence of the squamous cell carcinoma of the anus (SCCA) is surging, especially in its metastatic form. In addition, the prognosis of initially localized diseases has not substantially changed since the 1970s with a recurrence rate of between 25–40 % after the chemoradiotherapy. The updated data from 115 patients included in the Epitopes-HPV01 and Epitopes-HPV02 trials, confirm the modified regimen of DCF (mDCF) as the treatment of choice for patients with advanced SCCA given the rate of sustained remissions and complete molecular responses observed. The carboplatin-paclitaxel regimen may be considered as an option for patients with contraindication to cisplatin or 5-FU. In chemo-refractory patients, the efficacy of anti-PD-1/PD-L1 in monotherapy is limited and only brings benefit to 10–20 % of patients, and its use cannot be generalized in the absence of an association potentiating its effectiveness. In order to better understand the immunological parameters associated with advanced SCCA, an analysis of peripheral immune responses was carried out in the Epitopes-HPV01 and 02 trials. It demonstrated the key role of CD4 Th1 specific responses of telomerase and M-MDSC as main prognostic factors for the therapeutic efficacy of DCF. Numerous combination trials are currently underway or will soon begin in localized SCCA, as well as in the first and second-line in the advanced stage. Finally, the detection of circulating tumor DNA of HPV oncoprotein E6 and E7 (HPVtc), especially by the “digital droplet PCR” technique, is highly sensitive and specific, and can be used in daily practice.