Tisagenlecleucel (Kymriah™) et axicabtagene ciloleucel (Yescarta™) sont les premiers représentants d’une nouvelle classe de thérapies cellulaires produites par modification génétique ex vivo de lymphocytes T autologues humains, aujourd’hui à l’aide de vecteurs viraux. Dans le cadre d’une démarche globale visant à identifier des registres transnationaux sur des groupes de malades homogènes en termes de diagnostic ou d’approches thérapeutiques, l’Agence Européenne du Médicament (EMA) a émis une opinion favorable à l’endroit du registre existant de l’EBMT, comme outil susceptible d’être utilisé pour collecter de façon prospective les données d’efficacité et de toxicité à court et long terme survenant chez les patients traités en Europe avec des « CAR-T Cells » ; en raison de leur statut de « thérapies géniques », le suivi clinique des « CAR-T Cells » doit être organisé au cours des 15 prochaines années. L’utilisation d’un registre européen a l’avantage de permettre de disposer d’une vision globale, transnationale et « transpathologies » et évitera la multiplication des registres de données. Pour répondre aux exigences de l’EMA, des laboratoires pharmaceutiques développant des « CAR-T cells » et autres thérapies cellulaires ou géniques, et des autres parties intéressées, l’EBMT a créé un nouveau formulaire en ligne permettant de saisir les informations essentielles sur le médicament de thérapie innovante administré, sur la pathologie traitée et sur le devenir du patient. Dans cet article, nous présentons les recommandations de la SFGM-TC pour aider les data manageurs à mieux saisir les données des patients traités par cellules CAR-T dans le registre de l’EBMT.

Tisagenlecleucel (Kymriah™) and axicabtagene ciloleucel (Yescarta™) are the first two approved drug products that belong to of a new class of therapies manufactured through an industrial process that includes the ex vivo genetic modification of human autologous T lymphocytes with viral vectors. Since CAR-T Cells qualify as gene therapy medicinal products, there is a requirement for long-term (15 years) follow-up of treated patients. As part of a global initiative aiming at a better use of continental registries to study the outcome of homogeneous groups of patients, EMA issued a positive opinion on the use of the EBMT registry to capture LTFU of patients treated with CAR-T Cell in EU Member states. The use of a European registry will provide a global view of this new field across EU countries and across diverse indications, and bears advantages over the use of registries dedicated to specific categories of diseases, or national registries. This is an important asset to fully measure the medical value of these innovative therapies in real-life conditions, and assess whether pricing is fully justified. To fulfill EMA requirements, as well as requirements from Pharma companies, EBMT has designed a new Cellular Therapy Med-A form that allows to capture the essential information on the administered drug product, disease and patient. Registering patients and capturing follow-up data is already possible in Promise, and will be made easier when the full migration of the EBMT database from Promise to MACRO is completed in the forthcoming weeks. Negotiations are ongoing with all interested parties including patients to define in which conditions data will be accessed and analyzed; the underlying principle is to favor rather than restrict the use of data, with a view to build cooperative projects involving relevant cooperative groups and professional associations. Here, we present practical recommendations issued by SFGM-TC to help data managers capture information related to patients treated with CAR-T Cells.