Allogreffe de cellules souches hématopoïétiques dans la drépanocytose de l’enfant et de l’adulte : indications et modalités - 18/09/20
Allogeneic hematopoietic stem cell transplant in children and adults with sickle cell disease: Indications and modalities
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Résumé |
La drépanocytose est une pathologie associée à des complications sévères et une mortalité précoce chez l’adulte. Chez l’enfant, l’allogreffe familiale HLA-identique de cellules souches hématopoïétiques permet de stopper la progression de la maladie et ainsi de « guérir » plus de 95 % patients, mais cette thérapeutique reste peu proposée chez les adultes du fait de sa toxicité potentielle. Cet atelier a eu pour objectif de définir les indications et les modalités d’allogreffe chez l’enfant et l’adulte atteints de drépanocytose. Les indications d’allogreffe familiale HLA-identique retenues chez l’enfant et chez l’adulte sont : la vasculopathie cérébrale, la survenue d’événements vaso-occlusifs sous hydroxycarbamide, l’atteinte rénale ou l’hépatopathie chronique secondaire à la drépanocytose, l’anémie chronique<7g/dL malgré l’hydroxycarbamide, la nécessité de maintenir plus de six mois un programme d’échange érythrocytaire, les difficultés transfusionnelles majeures par allo-immunisation antiglobules rouges. Chez l’enfant ayant un donneur familial HLA-identique, le conditionnement myéloablatif à base debusulfan, cyclophosphamide et sérum anti-lymphocytaire reste la référence compte tenu des excellents résultats obtenus avec cette approche. Chez les patients de plus de 15 ans, nous recommandons l’utilisation d’un conditionnement d’intensité réduite tel que celui rapporté par l’équipe du NIH (association d’alemtuzumab, d’irradiation corporelle totale à 3Gy) suivie d’un greffon de cellules souches périphériques puis de sirolimus. En l’absence de donneur familial HLA-identique, il n’y a pas d’argument formel pour privilégier une allogreffe à partir d’un donneur non apparenté versus une allogreffe haplo-identique, mais nous recommandons que ces allogreffes alternatives soient évaluées dans le cadre de protocoles prospectifs.
Le texte complet de cet article est disponible en PDF.Summary |
Sickle cell disease is associated with severe complications and early mortality in adults. In children, hematopoietic stem cell transplant from HLA-identical sibling can stop the progression of the disease and leads to more than 95% long-term free survival without sickle cell disease. The aim of this workshop was to define indications and modalities of allogeneic hematopoietic stem cell transplant in children and adults with sickle cell disease. Patient and sibling HLA typing should be proposed, early in the course of the disease, when intensification therapies are required. Indications of transplant from HLA-identical sibling in children and adults are, cerebral vasculopathy, occurrence of vaso-occlusive events despite hydroxycarbamide, renal and hepatic diseases related to SCD, chronic anemia<7g/dL despite hydroxycarbamide, need to maintain transfusion programs longer than six months, and major transfusion difficulties related to red blood cell alloimmunization. In children with an HLA-identical sibling donor, we recommend a myeloablative conditioning regimen associating high dose busulfan, cyclophosphamide and ATG, considering the excellent results of this approach In patients over 15 years of age, we recommend the NIH approach consisting of a reduced intensity conditioning regimen by alemtuzumab, and 3Gy total body irradiation, followed by peripheral hematopoietic stem cells and post-transplant immunosuppression by sirolimus In the absence of HLA-identical sibling donor, there is no definitive data for preferring transplant from unrelated versus haplo-identical donors but we recommend to evaluate these approaches in prospective trials.
Le texte complet de cet article est disponible en PDF.Mots clés : Allogreffe de cellules souches hématopoïétiques, Drépanocytose, Conditionnement, Indications
Keywords : Allogeneic hematopoietic stem cell transplantation, Sickle cell disease, Conditioning regimen, Indications
Plan
Vol 107 - N° 9
P. 925-933 - septembre 2020 Retour au numéroBienvenue sur EM-consulte, la référence des professionnels de santé.
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