Les syndromes myélodysplasiques forment un groupe hétérogène d’hémopathies clonales caractérisé par des cytopénies périphériques et le risque de progression en leucémie aiguë myéloblastique. L’identification de ces pathologies peut parfois être rendue complexe car les manifestations au premier plan peuvent être inflammatoires, auto-immunes ou syndromiques. Le diagnostic repose actuellement sur la cytologie médullaire mais l’apport de la cytogénétique et de la biologie moléculaire semble être amené à dépasser le simple intérêt pronostique (diagnostic précoce, prédiction de la réponse thérapeutique). La classification pronostique repose sur le Revised International Prognostic Scoring System qui permet également d’orienter la prise en charge thérapeutique. Alors que le traitement des syndromes myélodysplasiques de faible risque repose sur la correction des cytopénies (agents stimulant l’érythropoïèse, transfusions, lenalidomide, etc.), celui des syndromes myélodysplasiques de haut risque a pour objectif le contrôle du clone leucémique (agents hypométhylants, allogreffe de cellules souches hématopoïétiques seule optique curative). D’autres molécules revêtent une importance particulière pour la prise en charge des complications et participent à l’amélioration de la prise en charge de patients (prophylaxie et traitements anti-infectieux, chélation martiale). Quelle que soit la catégorie pronostique, de nouvelles molécules sont à l’étude avec pour certaines des résultats intéressants (luspatercept, vénétoclax). Cet article a pour but de faire une mise au point sur les connaissances que doit avoir un interniste pour la prise en charge pratique des syndromes myélodysplasiques en 2019.

Myelodysplastic syndromes are a heterogeneous group of clonal myeloid disorders characterized by peripheral cytopenias and an increased risk of progression to acute myeloid leukemia. Inflammatory, auto-immune or syndromic symptoms can make the diagnosis difficult. Diagnosis is currently based on bone marrow cytology but cytogenetics and molecular features are currently overpassing their initial prognostic function (allowing early diagnosis and prediction of therapeutic response). The prognostic classification is based on the Revised International Prognostic Scoring System, which also provides guidance for therapeutic management. The treatment of low-risk myelodysplastic syndromes is based on the correction of cytopenias (erythropoiesis stimulating agents, transfusions, lenalidomide, etc.), whereas in high-risk group, the goal is the control of the leukemic clone (hypomethylating agents, allograft of hematopoietic stem cell transplantation). Other molecules are used to manage complications of cytopenias or transfusion (anti-infectious prophylaxis and treatments, martial chelation). New molecules are being studied with some interesting results (luspatercept, venetoclax). This article aims to provide an update on the knowledge that an internist should know for the practical management of myelodysplastic syndromes in 2019.