L’évaluation clinique du médicament avant l’Autorisation de Mise sur le Marché repose le plan expérimental de l’essai clinique comparatif avec tirage au sort de l’exposition médicamenteuse. Malheureusement, ses conclusions s’avèrent obligatoirement limitées aux patients inclus dans l’essai. Il est donc indispensable de confronter ces données expérimentales aux conditions d’utilisation en pratique de terrain: c’est la pharmacoépidémiologie, ou étude en conditions réelles et sur de grandes populations, de l’usage, de l’efficacité et du risque des médicaments. Le texte décrit les méthodes et champs d’application de la pharmacoépidémiologie. La pharmacoépidémiologie permet de caractériser et de quantifier les conditions d’utilisation, le mésusage, l’efficacité clinique, les effets indésirables et les risques des médicaments. Le développement de la pharmacoépidémiologie doit permettre l’optimisation du « bon usage » du médicament.

Clinical evaluation of drugs before approval is based on the experimental design of clinical trial with randomization of drug exposure. Unfortunately, conclusions of clinical trials are necessarily limited to patients enrolled in the trial. It is therefore necessary to compare these experimental data from clinical trials with the real use of drugs in clinical practice. Pharmacoepidemiology is defined as the study in real conditions and on large populations, of use, effectiveness and risk of drugs. The methods and fields of application of pharmacoepidemiology are described. They allow to characterize conditions of use, misuse, clinical effectiveness, adverse drug reactions and risks of drugs. The development of pharmacoepidemiology should allow optimization of “ rational use “ of drugs.

« Ce qui distingue l’Homme de l’animal, c’est son goût immodéré pour le médicament »

Sir William OSLER, 1891