The botulinum neurotoxins are produced by anaerobic, spore-forming bacteria belonging to the Clostridium genus. They are synthesised as a single chain protein (150 kDa), which is not or weakly active. The active form results from a proteolysis cleaving the precursor in a light chain (about 50 kDa) and a heavy chain (about 100 kDa), which are linked by a disulfide bridge. The heavy chain is involved in the recognition of a specific neuronal surface receptor and mediates the internalisation of the light chain into the cytosol. The light chain is responsible for the intracellular activity. It catalyses the proteolysis of SNARE proteins, which are involved in the exocytosis of synaptic vesicles containing acetylcholine. Hence, the release of acetylcholine at the neuromuscular junction is blocked, leading to a flaccid paralysis. Human botulism, usually type A, B or E, is associated with intoxination, ingestion of preformed toxin in food, with digestive toxi-infection, mainly in newborns (infant botulism), or with wound contamination (wound botulism). The treatment of botulism is usually symptomatic. The specific treatment is based on the serotherapy or on the use of purified specific antibodies. The vaccination against botulism is efficient. However, since the botulinum neurotoxins are widely used for the treatment of numerous dystonias, a generalised vaccination is not conceivable.

Les neurotoxines botuliques sont secrétées par des bactéries anaérobies sporulées du genre Clostridium. Elles sont synthétisées sous forme d'une seule chaîne protéique de 150 kDa, qui n'est pas ou que peu active. La forme active est obtenue par protéolyse, qui détermine deux fragments, une chaîne légère (environ 50 kDa) et une chaîne lourde (environ 100 kDa), réunies par un pont disulfure. La chaîne lourde permet la reconnaissance d'un récepteur spécifique à l'extrémité des neurones et l'internalisation de la chaîne légère dans le cytosol. La chaîne légère est responsable de l'activité intracellulaire. Elle catalyse une réaction de protéolyse, dont les substrats sont les protéines SNAREs impliquées dans l'exocytose des vésicules synaptiques contenant l'acétylcholine. De ce fait, la libération de neuromédiateur est bloquée aux jonctions neuromusculaires, ce qui se traduit par une paralysie musculaire. Chez l'homme, le botulisme, généralement de type A, B ou E, survient par intoxination suite à la consommation d'aliments contenant de la toxine botulique, par toxi-infection alimentaire, notamment chez les nourrissons (botulisme infantile) ou suite à la contamination d'une plaie. Le traitement du botulisme est généralement symptomatique. Le traitement spécifique est basé sur la sérothérapie ou l'utilisation d'immunoglobulines spécifiques purifiées. La vaccination anti-botulique est efficace, mais, comme les neurotoxines botuliques sont largement utilisées en thérapeutique pour traiter des dystonies, une vaccination généralisée n'est pas envisageable.