Les thérapies moléculaires ciblées représentent une classe thérapeutique isolée à partir du début des années 2000 au sein des stratégies de traitement des cancers. Le principe général guidant leur développement est d'identifier une altération oncogénique dans les cellules tumorales puis de la cibler spécifiquement, actuellement essentiellement avec un anticorps monoclonal ou un inhibiteur pharmacologique. Des enjeux communs peuvent être soulignés : identification de biomarqueurs, gestion des toxicités, approches combinatoires mais aussi intégration du coût.