L’Autorisation temporaire d’utilisation (ATU) est une procédure spécifique française délivrée par l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) qui permet aux patients l’accès précoce à des traitements innovants, répondants à un besoin médical important, avant la mise sur le marché (AMM). L’ATU nominative (ATUn) est délivrée à la demande et sous la responsabilité du médecin prescripteur, avec un formulaire papier adressé à l’ANSM. Demandée par le laboratoire, l’ATU de cohorte (ATUc) avec un protocole d’utilisation thérapeutique (PUT) permet d’encadrer le suivi et l’administration du traitement et précise les données à collecter pendant la durée de l’ATUc. Cette collecte de données doit répondre à deux exigences qui peuvent paraître incompatibles : d’une part la surveillance étroite demandée par l’ANSM et de l’autre donner l’accès à un traitement à des patients en impasse thérapeutique. L’ATUc, accordée le 08/04/16 par l’ANSM à Janssen pour daratumumab 20mg/mL, illustre parfaitement ce paradigme.

L’ensemble des critères définis et des données collectées pour valider chaque demande par les prescripteurs ont été recueillies, via une plateforme digitale accessible de manière sécurisée par internet. Le choix de dématérialiser la demande a permis d’accélérer l’accès puisque la validation par les pharmaciens s’est faite en 4,2h en moyenne et en seulement 1,7h par Janssen. Les données ont pu être contrôlées directement sur la plateforme pour optimiser la saisie et leur qualité de remplissage. Ces données ont été analysées par le laboratoire Janssen et transmises à l’ANSM, avec un rapport de synthèse décrivant les caractéristiques des patients traités, les modalités effectives d’utilisation, les données d’efficacité et de pharmacovigilance.

L’ATUc daratumumab a commencé le 09/05/16 et s’est achevée le 20/06/16. Elle a inclus 180 patients (dont 50,6 % de femmes). L’âge médian des patients était de 66,8 ans. L’ancienneté médiane de la maladie était de 5,8 ans. Les patients avaient reçu en médiane cinq lignes de traitement avant daratumumab. La plupart des patients (68,9 %) avec un ECOG<2. Le taux d’hémoglobine médian était de 10,2g/dL ; le taux de plaquettes médian était de 113,0 G/L ; le taux de neutrophiles médian était de 2,0 G/L ; la filtration glomérulaire médiane était de 70,0mL/min.

La mise à disposition d’une plateforme digitale apporte un meilleur recueil des données et facilite le circuit d’approbation à la fois pour les médecins et pharmaciens mais également pour le laboratoire. Son utilisation dès les ATUn est à envisager. L’ATU, en dehors des essais cliniques, est un dispositif essentiel pour les patients en impasse thérapeutique puisqu’elle permet qu’ils aient accès rapidement à un traitement qui n’est pas encore sur le marché ; cependant, le fait qu’elle soit limitée à la première indication pose question et mérite d’être discutée pour des extensions d’indication.