Actuellement 30 à 50 % des patients qui pourraient bénéficier d’une allogreffe de cellules souches hématopoïétiques (CSH) n’ont pas de donneurs disponibles alors que presque tous ont un donneur haploidentique potentiel. La répercussion économique de cette nouvelle technologie chez les patients âgés de plus de 55 ans reste inconnue à ce jour. Notre étude a réalisé une analyse coût-efficacité (ACE) de l’allogreffe de CSH à partir de donneurs haploidentiques.

Cette étude rétrospective incluait des patients âgés de plus de 55 ans atteints d’hémopathies malignes ne bénéficiant pas d’un donneur familial géno-identique et ayant reçu une allogreffe de CSH à partir d’un donneur familial haploidentique (stratégie innovante) versus à partir d’un donneur phénoidentique non apparenté à partir du fichier international (stratégie de référence) à Marseille (institut Paoli-Calmettes) entre 2011 and 2013. L’ACE utilisait la survie globale comme critère d’efficacité. Les coûts étaient calculés à partir d’une étude de « micro-costing », du point de vue de la collectivité durant les deux premières années post-greffe. Des analyses de sensibilité ont été réalisées et l’incertitude statistique autour du ratio coût-efficacité (RCE) a été calculée à partir du théorème de Fieller.

Au total, 29 patients ont bénéficié d’une allogreffe haploidentiques et 63 d’une allogreffe phénoidentique. Les résultats de l’étude clinique ont déjà été publiés (Blaise D. et al., Biol Blood Marrow Transplant. 2015). La survie globale était respectivement de 19,4 (1,6) mois et 15,1 (1,2) mois (p=0,06) et le coût moyen était respectivement de 98 304 € (40 872) et 151 373 € (65 742) (p<0,01) (Fig. 1). L’ACE concluait donc à une domination de la greffe haploidentique sur la greffe phénoidentique avec un RCE de −148 485 [−1 265 550 ; −64 368] € par année de vie gagnée (Fig. 2). Les résultats étaient robustes selon l’analyse de sensibilité et l’analyse probabilistes. (Fig. 2)

Pour les patients âgés de plus de 55 ans atteints d’hémopathies malignes, l’allogreffe de CSH haploidentique est une technique prometteuse et les premiers arguments économiques soutiennent cette conclusion. En s’appuyant sur la vraie vie nos données offrent une bonne validité externe, mais la validité interne doit être améliorée dans le cadre d’un essai randomisé multicentrique, en cours à l’institut Paoli-Calmettes (Pr Blaise) qui inclut une analyse coût-efficacité et une analyse de qualité de vie.