Les cellules T – autologues ou allogéniques – génétiquement manipulées pour exprimer un récepteur antigénique chimérique (« CAR T-cells ») et reconnaître un antigène exprimé par la population de cellules tumorales, tel que CD19, représentent une nouvelle classe de médicaments appartenant à la catégorie des médicaments de thérapies innovantes tels que définis par le règlement européen 2007-1394, et plus précisément à la sous-catégorie des médicaments de thérapie génique. Bien qu’il s’agisse de thérapies cellulaires, les circuits de production et de délivrance seront différents de ceux des greffons hématopoïétiques pour prendre en compte leur statut de médicament. Les résultats cliniques aujourd’hui disponibles proviennent d’essais cliniques conduits essentiellement aux États-Unis d’Amérique et en Chine. Ils font apparaître une efficacité clinique remarquable dans des pathologies hématologiques avancées, assortie toutefois d’effets secondaires sévères chez une proportion importante de patients. Ces évènements indésirables doivent être anticipés et pris en charge dans le cadre d’une coordination parfaite entre l’unité clinique de thérapie cellulaire accueillant le patient en première intention, et l’unité de soins intensifs ou de réanimation médicale correspondante. Le présent atelier a pour but d’identifier les prérequis permettant aux hôpitaux français de s’organiser efficacement pour répondre aux sollicitations de promoteurs industriels d’essais cliniques visant à évaluer des « CAR T-cells ».

CAR T-cells are autologous or allogeneic human lymphocytes that are genetically engineered to express a chimeric antigen receptor targeting an antigen expressed on tumor cells such as CD19. CAR T-cells represent a new class of medicinal products, and belong to the broad category of Advanced Therapy Medicinal Products (ATMPs), as defined by EC Regulation 2007-1394. Specifically, they are categorized as gene therapy medicinal products. Although CAR T-cells are cellular therapies, the organization for manufacturing and delivery is far different from the one used to deliver hematopoietic cell grafts, for different reasons including their classification as medicinal products. Currently available clinical observations were mostly produced in the context of trials conducted either in the USA or in China. They demonstrate remarkable efficacy for patients presenting advanced or poor-prognosis hematological malignancies, however with severe side effects in a significant proportion of patients. Toxicities can and must be anticipated and dealt with in the context of a full coordination between the clinical cell therapy ward in charge of the patient, and the neighboring intensive care unit. The present workshop aimed at identifying prerequisites to be met in order for French hospitals to get efficiently organized and fulfill sponsors’ expectations before initiation of clinical trials designed to investigate CAR T-cells.