Le rituximab (RTX), anticorps anti-CD20, a fait récemment la preuve de son intérêt majeur dans le pemphigus. Il semble également intéressant dans la pemphigoïde des muqueuses mais sa place dans la pemphigoïde bulleuse (PB) ou gravidique (PG) notamment dans les formes sévères et/ou résistantes aux traitements conventionnels ou en cas d’effets indésirables limitant de ces derniers est moins connue. Nous présentons une série rétrospective résumant l’expérience française avec cette molécule dans la PB et la PG.

Les patients traités entre 2010 et 2016 par RTX pour PB ou PG dans 14 centres experts français ont été inclus. Les données suivantes ont été recueillies : âge, traitement(s) antérieur(s), motif(s) d’emploi du RTX, schéma thérapeutique utilisé, traitements concomitants éventuels, pourcentage de patients mis en rémission clinique complète (RC) ou partielle (RP) et données de suivi (durée, rechutes après RC ou RP, devenir d’éventuels traitements concomitants après RTX). Les facteurs prédictifs de réponse ont également été analysés.

Résultats 3PG et 45 PB ont été inclus. L’emploi du RTX était motivé par : sévérité de la PB (73 %), échec (85,4 %) et/ou iatrogénie (33 %) des traitements antérieurs, corticodépendance (15 %) ou contre-indication aux traitements conventionnels (37 %). Tous les patients étaient considérés en impasse thérapeutique. 63 % ont reçu 1g à J1 et J15 et 37 % 375mg/m²/sem pendant 4 semaines. Quinze patients ont reçu plus d’1 cure (entretien ou rechute). Quatre vingt un pourcent recevaient un traitement associé lors du traitement par RTX (corticothérapie locale et/ou orale et/ou immunosuppresseurs). Les taux de RC, RP et de non réponse ont été respectivement de 44,4 %, 44,4 % et 8,8 % pour les PB versus 33 %, 33 % et 33 % pour les PG soit un taux global de réponse de 87,5 %. Le délai moyen d’obtention d’une RC était 5,2 mois. Le délai moyen de suivi était de 1,5 an et une rechute a été observée chez 7/20 et 10/20 patients en RC et RP respectivement dans l’année suivant son obtention (après délai médian de 12 mois et 10 mois respectivement). Neuf patients (18,8 %) ont présenté un effet indésirable grave : 1 décompensation cardiaque et 7 infections dont un cas de nocardiose et 2 cas de sepsis sévère. Seul le sexe féminin était prédictif de RC en analyse multivariée.

Le RTX semble efficace dans les PB et PG en particulier sévères ou réfractaires ou en cas de difficultés liées aux traitements habituels mais sa tolérance est plus incertaine chez des patients fragiles. Le taux global de réponse est comparable aux données de la littérature sur les quelques séries rétrospectives de plus petits effectifs. Un essai contrôlé prospectif est nécessaire afin de préciser le schéma thérapeutique optimal et la stratégie spécifique d’utilisation du RTX dans les PB/PG (emploi plus précoce, retraitement systématique).