Immunoglobulinic (AL) amyloidosis is a complication of plasma cell dyscrasia, characterized by widespread deposition of amyloid fibrils derived from monoclonal light chains. Cardiac amyloid is the main prognostic factor, with a median survival of six months. Cardiac transplantation in AL amyloidosis is associated with high mortality, due to disease recurrence in the allograft and systemic progression. Suppression of light chain (LC) production with chemotherapy by melphalan plus dexamethasone (MD) or high dose melphalan followed by autologous stem cell transplantation (HDM/ASCT) improves survival. However, both the indications and results of chemotherapy in patients transplanted for cardiac AL amyloidosis remain unclear.

To assess the outcome of cardiac transplantation and haematological therapy in patients with cardiac AL amyloidosis.

Eight French patients, who underwent heart transplantation for cardiac AL amyloidosis between 2001 and 2006 were studied retrospectively.

Before transplantation, six patients received MD (n=5) or HDM/ASCT (n=1). Haematological remission was obtained in three patients treated with MD. In the three remaining patients, postoperative HDM/ASCT (n=2) or allogeneic bone marrow transplantation (n=1) resulted in haematological remission in one patient. In 2 patients not treated before transplantation, post-operative treatment with MD resulted in complete hematological remission in one. After a median follow-up of 26 months from cardiac transplantation, six patients were alive and four had sustained haematological remission, as indicated by normal serum free LC levels.

Appropriate haematological therapy, including MD, may result in a survival benefit in AL amyloidosis patients with advanced heart failure requiring transplantation.

L’atteinte cardiaque conditionne le pronostic de l’amylose AL, avec une médiane de survie inférieure à six mois. La transplantation cardiaque (TxC) dans l’amylose AL est associée à une mortalité élevée, liée à la récidive sur le greffon des dépôts de chaînes légères (CL) d’immunoglobuline monoclonale et à la progression systémique de la maladie. La suppression de la production de CL par la chimiothérapie conventionnelle par melphalan et dexamethasone (MD) ou le traitement intensif par melphalan haute dose et autogreffe de cellules souches hématopoïétiques, permet d’améliorer la survie. Cependant, les indications et les résultats de la chimiothérapie chez les patients transplantés cardiaques pour une amylose AL demeurent mal connus.

Évaluer les résultats de la transplantation cardiaque (TxC) dans l’amylose AL en France.

Huit patients greffés cardiaques entre 2001 et 2006 pour une cardiopathie amyloïde AL ont été étudiés rétrospectivement.

Avant la TxC, cinq patients ont reçu une chimiothérapie par MD et un patient un traitement intensif, avec une rémission hématologique dans trois cas. Chez les trois patients non-répondeurs, le traitement intensif post-TxC avec autogreffe ou allogreffe de moëlle (un patient) a entraîné la rémission hématologique dans un seul cas. Sur deux patients non traités avant la greffe cardiaque, une rémission hématologique complète a été obtenue dans un cas après une chimiothérapie par MD en postopératoire. Avec suivi de 26mois postgreffe, six patients sont vivants et quatre en rémission hématologique prolongée.

Un traitement hématologique approprié, notamment la chimiothérapie de type MD permet une survie prolongée chez les patients greffés cardiaques pour une cardiopathie amyloïde AL.