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Pourquoi les p-values ne sont pas utilisées en évaluation médico-économique - 29/04/17

Doi : 10.1016/j.respe.2017.03.066 
A. Filipovic-Pierucci a, , C. Le Cossec b, T. Butel a, B. Falissard c, I. Durand-Zaleski a
a Unité de recherche clinique en économie de la santé d’Île-de-France, Paris, France 
b Assistance publique, hôpitaux de Paris, Paris, France 
c Université Paris-Saclay, université Paris-Sud, UVSQ, CESP, Paris, France 

Auteur correspondant.

Résumé

Introduction

Les règles de décision des essais d’efficacité et des évaluations médico-économiques diffèrent pour des raisons mathématiques, historiques et politiques. Quand une analyse économique est planifiée en parallèle d’un essai d’efficacité ces différences peuvent provoquer des incompréhensions. Quelquefois, elles peuvent même mener à des résultats semblant contradictoires. Cet exposé présente les différences entre les essais d’efficacité et les analyses médico-économiques, et leurs conséquences pratiques sur le processus de prise de décision.

Méthode

Nous avons procédé à une rétrospective des articles influents dans les domaines afin de collecter les enjeux et les points de vue des différentes approches. Nous avons ensuite cherché à mettre en évidence les principales différences entre les approches, en insistant sur les risques d’incompréhension.

Résultats

Dans la plupart des essais d’efficacité l’enjeu principal est de contrôler la probabilité de conclure à tort qu’une différence existe entre les interventions. Une p-value est calculée pour mesurer à quel point les données de l’essai contredisent l’hypothèse qu’il n’y a pas de différence : si cette valeur est plus faible qu’un seuil donnée, souvent à 5 %, la possibilité d’une absence de différence est considérée improbable et le résultat est déclaré « significatif ». L’approche par le test de significativité est fondamentalement asymétrique car elle biaise la décision vers l’intervention considérée comme la pratique actuelle, le groupe contrôle. Cette méthode conservative a été conçue en partie pour diminuer le risque d’une fausse découverte. Mais en évaluation médico-économique cette méthode n’est pas appropriée car le but n’est pas de conclure qu’une différence existe entre les interventions avec un niveau suffisant de certitude en contrôlant le risque de fausse découverte ; le but est de choisir entre des interventions. Dans cette situation le risque de fausse découverte n’est pas pertinente : si les interventions sont équivalentes l’une ou l’autre peut être choisies sans désavantage, car s’il n’y a pas de différence le choix n’a pas d’importance.

Conclusion

Dans ce contexte l’évaluation médico-économique estime la probabilité qu’une intervention est coût-efficace. Il n’y a pas de test d’hypothèse pour un risque d’erreur prédéfini, mais une quantification de l’incertitude autour de l’analyse jointe du coût et de l’efficacité. Le décideur est libre de choisir son niveau d’incertitude et n’est pas contraint par un seuil fixe, contrairement à la p-value souvent fixée à 5 %.

Le texte complet de cet article est disponible en PDF.

Mots clés : Méthodologie, Économie de la santé, Régles de décision


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Vol 65 - N° S2

P. S78 - mai 2017 Retour au numéro
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