La qualité de vie relative à la santé (QdV) est un objectif prioritaire des essais cliniques en cancérologie pour évaluer l’efficacité d’une prise en charge. Dans les essais cliniques, les questionnaires sont collectés à différentes visites prédéfinies dans le protocole de l’étude afin d’analyser l’impact du traitement sur le niveau de QdV du patient au cours du temps. Un des questionnaires les plus utilisé est l’« European Organisation for Research and Treatment of Cancer » (EORTC) QLQ-C30. L’objectif de ce travail est de comparer les trois principales méthodes d’analyse longitudinale de la QdV fondées soit sur des modèles linéaires mixtes (SLMM), soit sur des méthodes d’analyse de survie en considérant le délai jusqu’à détérioration d’un ou plusieurs scores de la QdV (TTD), soit sur des modèles à variables latentes issus de la théorie moderne de réponse aux items (LPCM). Ces méthodes ont déjà été comparées par une étude de simulation. Afin de compléter ces résultats, nous évaluons, à présent, ces approches sur des données réelles issues d’essais cliniques ou bases de données prospectives publiés.

Les trois approches ont été comparées sur la base de critères méthodologiques et pratiques tels que la variable d’intérêt considérée, le type et les hypothèses du modèle utilisé, la nature et la lisibilité des résultats ainsi que l’implémentation dans les logiciels statistiques. Nous avons ensuite appliqué ces trois méthodes et étudié la convergence et/ou divergence des résultats obtenus sur les bases de données répertoriées. Nous avons considéré des essais de phase 2/3 et études de cohorte prospective avec un recueil longitudinal du questionnaire EORTC QLQ-C30 et comparant deux traitements ou groupes de patients en situation adjuvante ou métastatique dans des localisations telles que le sein : CO-HO-RT, APAD, Response Shift, le pancréas : FIRGEM, PRODIGE4/ACCORD11, le cancer colorectal : MIROX, l’œsophage : PRODIGE5/ACCORD17 et le glioblastome : TEMAVIR.

Nous observons des résultats concordants entre le modèles SLMM et LPCM, des résultats discordants sont quant à eux mis en évidence quand on considère les méthodes TTD. Le nombre de dimensions significatives semblent également influencé par le type de modèles utilisés et la situation thérapeutique.

Ces résultats discordants entre les trois approches considérées sont cohérents au regard des différents critères considérés : les modèles mixtes généralisés étudient l’évolution du niveau du score de QdV ou du trait latent au cours du temps alors que les approches TTD mesurent la survenue d’une détérioration (définitive ou non) du score de QdV. L’utilisation de ces méthodes apporte finalement des informations complémentaires : les modèles SLMM et LPCM ont été montrés plus puissants sur données simulées, les modèles TTD pourraient permettre quant à eux une prise en compte de l’effet « Response Shift ». Ainsi, une utilisation conjointe de deux méthodes d’analyse serait finalement la stratégie à recommander. Une standardisation de l’analyse longitudinale des données de QdV dans les essais cliniques est nécessaire afin de facilité la comparaison des résultats entre les essais et constitue l’objectif du projet SISAQOL porté par l’EORTC (10).