À la suite de l’affaire Médiator, et de la loi de sécurité sanitaire de décembre 2011, la prescription hors-autorisation de mise sur le marché (AMM) est une réelle préoccupation partagée par tous les acteurs de santé. Le hors-AMM au sens le plus strict est défini par toutes les prescriptions qui ne correspondent pas au résumé des caractéristiques du produit (RCP), en particulier celles qui sont en dehors des indications et des posologies définies par l’AMM, pour des raisons évidentes de sécurité.

Les raisons de la prescription hors-AMM sont diverses, conscientes comme inconscientes, elles ont pour objectif de répondre d’une part aux besoins médicaux non couverts, à ceux des populations peu ou pas étudiées dans les essais mais chez lesquelles une extrapolation de l’AMM est raisonnable (prescriptions de bon sens), et d’autre part à des besoins de santé publique urgents (baclofène, femmes enceintes et médicaments du virus de l’immunodéficience humaine…). Toutes ces prescriptions mériteraient d’être étudiées en vue d’une AMM. Par contre, il existe des prescriptions hors-AMM qu’il faut limiter voire sanctionner quand il s’agit de prescriptions compassionnelles, de complaisance et/ou ne reposant sur aucun fondement scientifique.

Les prescriptions hors-AMM ne sont pas faciles à dépister car si le prescripteur est tenu d’écrire la mention « hors-AMM » sur son ordonnance lorsqu’il se livre à ce type de prescription, force est de constater qu’en pratique il ne le fait qu’exceptionnellement. Les pharmaciens qui délivrent le médicament tout comme les caisses d’assurance maladie qui le remboursent, n’ont pas accès au diagnostic (ou l’indication visée) ; il faut donc, pour les identifier, avoir recours au croisement des bases de données à notre disposition (pharmacovigilance, programme de médicalisation des systèmes d’information [PMSI], livret thérapeutique hospitalier, échantillon généraliste des bénéficaires de l’Assurance maladie [EGB] ou système national d’information inter régions [SNIIRAM], données de ventes, d’études de marché…). Le dossier patient informatisé partagé par tous résoudra possiblement cette problématique. Le dispositif de recommandation temporaire d’utilisation (RTU) proposé par la loi de sécurité du médicament ne répondra à cette problématique qu’en partie pour les molécules récemment commercialisées (extension d’indication). Ce dispositif dérogatoire et transitoire autorisera une prescription hors-AMM reconnue, possiblement remboursée et surveillée pendant 3 ans. Ces RTU concerneront la faible partie du « hors-AMM » qui dispose de preuves d’une balance bénéficerisque positive (AMM conditionnelle anciennement protocole thérapeutique temporaire [PTT]) mais ceci est loin de viser la majorité des prescriptions hors-AMM. De ce fait et afin d’améliorer le bon usage des médicaments, il apparait important de proposer un système d’encadrement de tout le « hors-AMM » à l’aide d’une commission dédiée : la commission du « hors-AMM » qui permettra de conduire à des recommandations d’utilisation (RU) ou non.