Responding to Smith et al. (Nature, 2014), this paper argues that for medical use, faecal microbiota transplantation (FMT) should be considered a sui generis biological drug, rather than a tissue. Smith and colleagues’ thesis is based on possible undesirable economic consequences of this designation – not on its scientific and conceptual basis. The faecal transplant (including gut microbiota, metabolites, mucus, human cells, viruses, fungi, etc.) is not a tissue; it is of topographic – not cellular – human origin. We consider the donor a bioreactor, producing the faecal substrate of therapeutic interest. The debate is of singular importance as the FDA considers FMT a drug and released a new guidance for public consultation in February 2014, whereas to date the European Medicines Agency has not promulgated its position. The UK's National Institute for Heath and Care Excellence does not consider FMT to involve the transplantation of body tissue, and in March 2014 the French regulatory agency ANSM expressly declared it to be a drug. As FM is a complex and highly variable admixture, its components cannot be completely characterized, and to date, compositional quality cannot be assessed. We consider FMT to be a sui generis biologic drug, albeit one prepared with unconventional raw material under microbiologic control. The possibility of associating identified bacterial species with particular diseases and cultivating selected bacteria of therapeutic interest would certainly define a second generation of microbiome therapeutics, but is still speculative.

Le transfert de microbiote intestinal relève de la qualification de médicament biologique sui generis, non de la qualification de transplantation de tissus comme le soutiennent Smith et al. (Nature, 2014). La thèse de Smith et al. est basée sur les conséquences économiques indésirables des qualifications, non sur leur fondement scientifique et conceptuel. La FDA considère cette pratique comme un médicament expérimental, l’ANSM comme un médicament dans une indication unique, le NICE considère qu’il ne s’agit pas d’une transplantation, et l’EMA n’a pas encore pris position à la date de cet article. L’inoculum (incluant microbiote, metabolites, cellules humaines, mucus, champignons, virus) est d’origine humaine au sens topographique et non cellulaire. Nous considérons le donneur comme un bioréacteur qui produit le substrat fécal d’intérêt thérapeutique, une composition complexe et hautement variable. L’impossibilité d’en caractériser les substances et de déterminer sa qualité nous conduit à considérer qu’il s’agit d’un médicament biologique sui generis, préparé avec une matière première non conventionnelle sous contrôle microbiologique. Si l’on parvenait à associer des espèces bactériennes à la guérison d’une maladie, à les cultiver et les utiliser de façon sélective, une nouvelle génération de thérapies permettant la modulation du microbiome humain apparaîtrait. Mais cette hypothèse est encore spéculative.