Actuellement, les agences d’évaluation ont beaucoup de difficultés pour obtenir des preuves scientifiques de qualité pour la démonstration de l’efficacité clinique d’un nouveau dispositif médical (DM). Ces difficultés sont spécifiques aux DM et à l’environnement médical qui les utilise. Schématiquement le développement clinique d’un nouveau DM, comprend deux étapes : les études de faisabilité et les études pour la démonstration du bénéfice clinique. Les études de faisabilité sont proposées immédiatement à la suite de la phase préclinique. Le type d’études adaptées méthodologiquement ce sont les essais prospectifs non comparatifs pour répondre aux questions portant sur la sélection des patients, la mise au point de la technique d’implantation, l’efficacité clinique et les complications. La démonstration du bénéfice clinique repose sur la réalisation d’un essai contrôlé randomisé en prenant en compte les études de faisabilité. La construction de l’essai se fait à partir de la formulation d’un objectif principal clair, précis et pertinent. Les patients éligibles doivent correspondre à ceux pour lesquels ce nouveau DM est destiné dans la pratique courante. Le choix du groupe témoin correspond à la stratégie ou au traitement de référence qui est établi à partir des données de la littérature. Un seul critère de jugement principal est proposé en conformité avec l’objectif principal qui doit être clinique (à chaque fois que cela est possible), pertinent et validé. La mesure du critère de jugement doit être la plus objective possible. Les essais sont préférentiellement multicentriques pour faciliter le recrutement des patients afin d’obtenir une période d’inclusion la plus brève possible. Enfin, le caractère multicentrique rend plus facile l’extrapolation des résultats de l’étude. Cependant, les équipes susceptibles de participer à un essai multicentrique doivent avoir stabilisé leur courbe d’apprentissage. La recherche clinique pour répondre aux exigences méthodologiques des essais cliniques de tout nouveau DM a besoin de se structurer, notamment en favorisant le rapprochement entre le monde industriel, les cliniciens et l’université.

Currently, regulatory agencies have serious difficulty in obtaining high-quality scientific proof that demonstrates the clinical efficacy of new medical devices. These difficulties are specific to medical devices and to the medical environment that uses them. Schematically the clinical development of a new medical device has two stages: feasibility studies and studies to demonstrate clinical benefits. Feasibility studies are proposed immediately after the preclinical phase. The type of study that is methodologically appropriate is a noncomparative trial that responds to questions about patient selection, the development of implantation techniques, clinical efficacy, and complications. The demonstration of clinical benefits depends on the performance of a randomized control trial, although the feasibility studies are taken into account. The construction of the trial should be based on the formulation of a clear, specific, and pertinent principal objective. Eligible patients should correspond to those for whom the new device is intended in daily practice. The choice of a control group depends on the reference strategy or treatment, determined from the literature. A single principal endpoint should be proposed, consistent with the principal objective, which should be clinical (whenever possible), pertinent, and validated. The measure used to determine the endpoint must be as objective as possible. Multicenter trials are preferable to facilitate patient recruitment and minimize the inclusion period. Moreover, the results of multicenter studies can be extrapolated more readily. Nonetheless, the teams likely to participate in a multicenter trial must have stabilized their learning curve. To meet the methodological requirements of clinical trials for new medical devices, clinical research must improve its structure, especially by promoting the links between industry, clinicians, and academics.